Kisnemesi családba született Szklabonyán (Nógrád vármegye), Mikszáth János jómódú kisnemes és farádi Veres Mária fiaként. Ősei felső-magyarországi evangélikus lelkészek voltak. A családi hagyomány szerint a teológiát Wittenbergben, Halléban és Jénában hallgatták, s nevelőként nemesi családokhoz jutottak be, majd Gömör, Nógrád és Sáros megyékben teljesítettek szolgálatot. A lelkészi szál az író nagyapjánál tört meg, aki szakítva a családi tradícióval, a nagykürtösi földesúr kocsmárosa volt. Mikszáth apja is mészárosként és kocsmáros ként dolgozott. 

Mikszáth iskoláit nagyrészt Rimaszombaton járta, 1857 és 1863 között, az utolsó két osztályt azonban Selmecbányán végezte, ahonnan 1868-ban Pestre került, ahol jogi tanulmányokat folytatott, de diplomát nem szerzett.

Iskolái befejeztével visszatért Nógrád megyébe, ahol 1871-ben Mauks Mátyás szolgabírónál Balassagyarmaton szolgabírósági esküdtként helyezkedett el. Itt alkalma volt közvetlen közelből is tanulmányoznia a vármegye uraságait. 1872-ben ügyvédbojtár lett, emellett megpróbálkozott az újságírással is: különböző fővárosi lapok közölték cikkeit, többek között az Igazmondó, Szabad Egyház, Fővárosi Lapok és a Borsszem Jankó.

Sokáig feleségével nagy szegénységben éltek, emiatt el is váltak. Írói pályája nehezen indult, különböző napilapoknál dolgozott, de a sikertelenség mindvégig követte. Végül a Pesti Hírlaphoz került, ahol karcolataival annyira megkedveltette magát a lap olvasóival, hogy az egyik legkedveltebb szerző és humorista lett. Pályája felívelt, több országos újságnál írt, elismerték és még politikai karriert is futott.